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malattie genetiche rare

Due progetti dell’Upo vincono il bando di Fondazione Telethon

Due progetti dell’Upo vincono il bando di Fondazione Telethon

In Piemonte sono stati finanziati cinque progetti di ricerca che hanno ottenuto fondi per un totale di oltre 960mila euro.

Ultimo aggiornamento: 23 Luglio alle ore 07:30

Due progetti dell’Upo – Università del Piemonte Orientale sono stati selezionati tra i vincitori del bando di concorso 2019 promosso dalla Fondazione Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche rare. In Piemonte sono stati finanziati cinque progetti di ricerca che hanno ottenuto fondi per un totale di oltre 960mila euro.

Due progetti dell’Upo per le malattie genetiche rare

I gruppi di ricerca che hanno ottenuto fondi, dopo un’attenta selezione della Commissione medico-scientifica composta da 30 scienziati di statura internazionale provenienti da diversi Paesi del mondo per garantire l’oggettività della scelta, sono quelli di Antonia Follenzi ed Armando Genazzani dell’Università del Piemonte Orientale “A. Avogadro” di Novara, oltre a quelli di Maurizio Giustetto, Salvatore Oliviero e Marina Boido dell’Università di Torino.

Antonia Follenzi del Dipartimento di Scienze della salute

Antonia Follenzi del Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università del Piemonte Orientale coordinerà un progetto, a cui prenderà parte anche il gruppo di Salvatore Oliviero del Dipartimento di Scienze della Vita e Biologia del Sistema dell’Università di Torino, dedicato all’emofilia A, malattia genetica dovuta a un difetto in uno dei fattori coinvolti nel processo della coagulazione del sangue e che si traduce nella tendenza a sviluppare emorragie, sia esterne che interne. Il progetto ha due scopi principali: da una parte capire il ruolo delle mutazioni del fattore VIII nella fragilità dei vasi sanguigni riscontrata negli emofiliaci, dall’altra mettere a punto in modelli animali un approccio di terapia genica con vettori lentivirali.

Armando Genazzani del Dipartimento di Scienze del Farmaco

All’Università del Piemonte Orientale, il gruppo di Armando Genazzani del Dipartimento di Scienze del Farmaco porterà avanti un progetto su una rara malattia genetica che colpisce prevalentemente i muscoli scheletrici, la miopatia con aggregati tubulari. Alla base della patologia ci sono mutazioni in alcuni geni che codificano per canali ionici, proteine responsabili del flusso di calcio nelle cellule. Il progetto si propone di studiare, in modelli in vitro e in vivo, le potenzialità terapeutiche di farmaci sia già conosciuti che nuovi in grado di inibire l’attività della proteina mutata e quindi di riportare a livelli normali fisiologici il flusso di ioni calcio nella cellula.

Telethon, oltre 528 milioni in ricerca

Dalla sua nascita, Fondazione Telethon ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate.  Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata avviata per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.

l.c.

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